事件背景
華源智因近期完成千萬級人民幣種子輪融資,專注於用AI虛擬細胞(AIVC)技術預測藥物效果。這家初創公司的創始團隊來自醫藥產業與計算生物學領域,包括UCLA畢業的AI連續創業者CEO杜潤詩、港中大計算機博士CTO王藝璇(曾在百圖生科搭建基因擾動預測模型),以及港中大助理教授李煜擔任首席AI科學家。融資將用於多模態測序底層技術迭代、與三甲醫院合作拓展、以及團隊擴充。
新藥研發的困境
業界流傳一個數字:「10年、10億美金」——這是開發一款新藥從實驗室到上市的平均週期與成本。更扎心的是,這筆巨資的90%流向人體臨床試驗階段,而最終成功率僅10%左右。換句話說:九成資源燒在最後一公里、結果還是十選一。
為什麼失敗率這麼高?表面原因是「技術風險大」。深層原因是藥物研發的資訊不對稱問題:科研團隊在實驗室用動物(小鼠、兔子、猴子)做了 A、B、C 三個候選藥物的安全性與有效性測試,全部透過了。但一進入人體試驗,由於人體生理複雜度遠超動物模型(代謝、免疫、器官協同等),往往會出現意想不到的副作用或失效。這時候,數年的研發與數億的投資已經付諸東流。
核心insight:模型能否替代試驗?
這正是華源智因要攻克的問題。如果能在計算機裡「虛擬」一個人體細胞環境,用足夠精準的生物資訊模型模擬藥物進入人體後的反應過程,就可以在真實動物實驗與人體試驗之前,用極低成本的計算快速篩選候選藥物——把那些「在虛擬人體裡會失效」的候選淘汰掉,只讓最有希望的進入昂貴的真實試驗。
這是一個典型的「模型替代試驗」的應用場景。
在物理學、工程學領域,這個思路已經成熟:汽車公司不再在真車上頻繁碰撞測試,而是在計算機裡跑碰撞模擬;飛機公司不再頻繁墜毀飛機來測試結構強度,而是用有限元分析(FEA);半導體公司不再頻繁製造晶圓來測試電路,而是用 SPICE 模擬軟體。原理都是一樣:建立高保真數學模型、用計算迭代替代物理迭代、大幅削減試錯成本。
但在生物醫藥領域,這個思路的實現難度高三個數量級。
為什麼生物模型比物理模型難?
物理系統(碰撞、流體、電路)有明確的微分方程,可以精確求解或數值逼近。生物系統沒有——它由數千億個細胞、每個細胞裡數千種蛋白質、每種蛋白質受多層基因調控、加上未知的非線性相互作用組成。這就像要用一個公式描述整個社會的集體行為——資訊維度太高、太複雜、難以精確建模。
傳統方法是「還原論」:分離出單個細胞或蛋白質,在體外(in vitro)研究藥物與它的相互作用。但這樣做的問題是:單個細胞環境裡的結論未必能外推到完整的人體。這就解釋了為什麼動物實驗透過了、人體試驗卻失敗的現象如此普遍。
華源智因的核心技術路線是用多模態測序資料(基因表達、蛋白質、代謝產物等)+ AI 模型(可能是大語言模型、圖神經網路、或其他深度學習架構)來構建「虛擬細胞」。這個虛擬細胞不是完全模擬真實細胞的全部複雜性,而是學習一個壓縮的、可預測的表徵(representation)——輸入「候選藥物分子」,輸出「這個藥物在人體中的可能效果與副作用機率」。
為什麼這次不同?
生物資訊學與計算生物學已經有 20+ 年曆史,為什麼現在才有創業公司用 AI 虛擬細胞來做藥物篩選?
原因是三個關鍵條件才剛剛同時成熟:
1. 資料規模:過去十年,基因測序成本從數萬美元降到幾百塊、生成的多組學資料量爆炸。華源智因的技術路線依賴「足夠多、足夠高質量的細胞-藥物反應資料」來訓練模型。
2. 算力與演算法:Transformer、圖神經網路、擴散模型等深度學習架構在過去 5 年內成熟,可以處理生物資料的高維性與非線性。大語言模型在蛋白質摺疊(AlphaFold)等任務上的突破,證明了神經網路可以學到生物系統的「壓縮表徵」。
3. 產業動機:新藥研發成本持續上升、失敗率持續高企,大製藥公司與投資人對「計算篩選」的投資意願空前高漲。華源智因的融資方水木創投與合作方三甲醫院都是這個需求的代理人。
模型替代試驗的陷阱
但這裡有一個經典的陷阱:模型精度的幻覺。
當一個虛擬細胞模型在 1000 個已知的「藥物-細胞反應」樣本上驗證精度達到 95% 時,團隊很容易相信:「我們的模型已經足夠精準,可以預測未知的新藥了。」但這個推理隱含一個假設:。如果一個全新的、未曾見過的作用機理的候選藥出現,模型就很可能失效——這叫做「分佈外泛化(out-of-distribution generalization)問題」。