事件背景
华源智因近期完成千万级人民币种子轮融资,专注于用AI虚拟细胞(AIVC)技术预测药物效果。这家初创公司的创始团队来自医药产业与计算生物学领域,包括UCLA毕业的AI连续创业者CEO杜润诗、港中大计算机博士CTO王艺璇(曾在百图生科搭建基因扰动预测模型),以及港中大助理教授李煜担任首席AI科学家。融资将用于多模态测序底层技术迭代、与三甲医院合作拓展、以及团队扩充。
新药研发的困境
业界流传一个数字:「10年、10亿美金」——这是开发一款新药从实验室到上市的平均周期与成本。更扎心的是,这笔巨资的90%流向人体临床试验阶段,而最终成功率仅10%左右。换句话说:九成资源烧在最后一公里、结果还是十选一。
为什么失败率这么高?表面原因是「技术风险大」。深层原因是药物研发的信息不对称问题:科研团队在实验室用动物(小鼠、兔子、猴子)做了 A、B、C 三个候选药物的安全性与有效性测试,全部通过了。但一进入人体试验,由于人体生理复杂度远超动物模型(代谢、免疫、器官协同等),往往会出现意想不到的副作用或失效。这时候,数年的研发与数亿的投资已经付诸东流。
核心insight:模型能否替代试验?
这正是华源智因要攻克的问题。如果能在计算机里「虚拟」一个人体细胞环境,用足够精准的生物信息模型模拟药物进入人体后的反应过程,就可以在真实动物实验与人体试验之前,用极低成本的计算快速筛选候选药物——把那些「在虚拟人体里会失效」的候选淘汰掉,只让最有希望的进入昂贵的真实试验。
这是一个典型的「模型替代试验」的应用场景。
在物理学、工程学领域,这个思路已经成熟:汽车公司不再在真车上频繁碰撞测试,而是在计算机里跑碰撞模拟;飞机公司不再频繁坠毁飞机来测试结构强度,而是用有限元分析(FEA);半导体公司不再频繁制造晶圆来测试电路,而是用 SPICE 仿真软件。原理都是一样:建立高保真数学模型、用计算迭代替代物理迭代、大幅削减试错成本。
但在生物医药领域,这个思路的实现难度高三个数量级。
为什么生物模型比物理模型难?
物理系统(碰撞、流体、电路)有明确的微分方程,可以精确求解或数值逼近。生物系统没有——它由数千亿个细胞、每个细胞里数千种蛋白质、每种蛋白质受多层基因调控、加上未知的非线性相互作用组成。这就像要用一个公式描述整个社会的集体行为——信息维度太高、太复杂、难以精确建模。
传统方法是「还原论」:分离出单个细胞或蛋白质,在体外(in vitro)研究药物与它的相互作用。但这样做的问题是:单个细胞环境里的结论未必能外推到完整的人体。这就解释了为什么动物实验通过了、人体试验却失败的现象如此普遍。
华源智因的核心技术路线是用多模态测序数据(基因表达、蛋白质、代谢产物等)+ AI 模型(可能是大语言模型、图神经网络、或其他深度学习架构)来构建「虚拟细胞」。这个虚拟细胞不是完全模拟真实细胞的全部复杂性,而是学习一个压缩的、可预测的表征(representation)——输入「候选药物分子」,输出「这个药物在人体中的可能效果与副作用概率」。
为什么这次不同?
生物信息学与计算生物学已经有 20+ 年历史,为什么现在才有创业公司用 AI 虚拟细胞来做药物筛选?
原因是三个关键条件才刚刚同时成熟:
1. 数据规模:过去十年,基因测序成本从数万美元降到几百块、生成的多组学数据量爆炸。华源智因的技术路线依赖「足够多、足够高质量的细胞-药物反应数据」来训练模型。
2. 算力与算法:Transformer、图神经网络、扩散模型等深度学习架构在过去 5 年内成熟,可以处理生物数据的高维性与非线性。大语言模型在蛋白质折叠(AlphaFold)等任务上的突破,证明了神经网络可以学到生物系统的「压缩表征」。
3. 产业动机:新药研发成本持续上升、失败率持续高企,大制药公司与投资人对「计算筛选」的投资意愿空前高涨。华源智因的融资方水木创投与合作方三甲医院都是这个需求的代理人。
模型替代试验的陷阱
但这里有一个经典的陷阱:模型精度的幻觉。
当一个虚拟细胞模型在 1000 个已知的「药物-细胞反应」样本上验证精度达到 95% 时,团队很容易相信:「我们的模型已经足够精准,可以预测未知的新药了。」但这个推理隐含一个假设:。如果一个全新的、未曾见过的作用机理的候选药出现,模型就很可能失效——这叫做「分布外泛化(out-of-distribution generalization)问题」。